במחלת הטרשת הנפוצה המערכת החיסונית של הגוף תוקפת את מעטפת המיאלין. תפקידו של המיאלין לבודד ולהגן על תאי העצב במוח וחוט השדרה, בדומה לחומר הבידוד העוטף חוטי חשמל. הפגיעה במיאלין מובילה להפרעות ביכולת תאי העצב להעביר מסרים חשמליים האחד לשני ולפגיעה בתקשורת בין המוח לגוף, מה שמתבטא בתסמינים שונים.

אף אחד מהטיפולים הקיימים היום לטרשת נפוצה לא מצליח לתקן נזק נוירולוגי שכבר נגרם. שיקום המיאלין היה בגדר חלום עד לפני מספר שנים, אך כיום זו אחת האסטרטגיות המחקריות המבטיחות בתחום. טיפול שכזה עשוי לשפר סימפטומים, להחזיר יכולות שנפגעו בעקבות הטרשת הנפוצה וכמובן להאט או אפילו לעצור את התקדמות המחלה.

אחת התרופות הניסיוניות המכוונת לשיקום מחדש של מעטפת המיאלין היא תרופה של חברת ביוג'ן המכונה בינתיים BIIB033 או anti-LINGO-1. הרכיב הפעיל עליו מבוססת התרופה נקרא אנטי-LINGO-1.

LINGO-1 הוא חלבון הנמצא בתאי עצב ובתאים אשר מייצרים את המיאלין אשר נקראים אוליגודנדרוציטים. לפני מספר שנים התגלה כי חסימת הפעילות של החלבון - באמצעות נוגד חד שבטי לו קראו אנטי-LINGO-1 - מעודדת את ייצור המיאלין. מחקרים שנערכו בבעלי חיים כבר אוששו כי הטיפול מעודד רה-מיאלנזציה (שיקום של המיאלין) בבעלי חיים.

כעת פורסמו בכתב העת המדעי Neurology: Neuroimmunology and Neuroinflammation, תוצאות משני ניסויים קליניים שלב 1 שבחנו לראשונה את הבטיחות של התרופה בבני אדם. המחקרים כללו יחד 72 נבדקים בריאים ו-47 אנשים עם טרשת נפוצה מסוג התקפי-הפוגתי או פרוגרסיבי משני.

הנבדקים קיבלו BIIB033 במינונים שונים או פלצבו (תרופת דמה) באמצעות זריקה תת-עורית או תוך-ורידית. המטופלים עם טרשת נפוצה קיבלו שני טיפולים בפער של שבועיים והבריאים קיבלו טיפול אחד. כל הנבדקים עברו בדיקות מקיפות בכדי לגלות תופעות לוואי.

תפקידו של המיאלין לבודד ולהגן על תאי העצב. בתמונה - מיאלין תקין ומיאלין פגוע (צילום: Shutterstock) 

החוקרים מצאו כי ה-BIIB033 נסבלת היטב. תדירות תופעות הלוואי הייתה דומה בקרב אלה שקיבלו את התרופה ובקרב אלה שקיבלו פלצבו. לא תועדו תופעות לוואי חמורות. תופעת הלוואי השכיחות ביותר היו כאבי ראש, זיהום של מערכת הנשימה העליונה, אף סתום, סימפטומים הקשורים למערכת העיכול כגון כאבי בטן ושלשולים וזיהומים בדרכי השתן, אך תופעות אלה לא בהכרח קשורות לטיפול עצמו.

מטרתו של ניסוי קליני שלב 1 הוא לבחון נושאי בטיחות וסבילות של התרופה, להגדיר את המינון הנכון ולקבוע האם החומר הפעיל מגיע ליעדו – במקרה זה מערכת העצבים המרכזית. הטיפול עמד בכל יעדי הניסוי הללו.

סריקות MRI לא הצביעו על החלמה של נגעים עקב הטיפול בתרופה במינונים ובתדירות שניתנו במחקר, אך זה כנראה נבע מכך שהמעקב אחר הנחקרים לא היה ארוך מספיק ומכך שלא כולם קיבלו את המינון המלא.

כעת החוקרים החלו ניסוי המיועד לבחון את יעילות התרופה בשיקום המיאלין בבני אדם – ניסוי שלב 2, בו ישתתפו 396 נבדקים עם טרשת נפוצה התקפית-הפוגתית.

"מאוד מעודד לראות טיפול חדש לחלוטין המכוון לשיקום המיאלין אשר מצליח ומתקדם בשלבי הניסוי הקליני" אמר ד"ר טימות'י קוצי, ראש מחלקת המחקר באגודה האמריקאית לטרשת נפוצה "תיקון המיאלין נראה כדרך הטובה ביותר לשמירה על מערכת העצבים מפני נזקי הטרשת הנפוצה וקיים גם פוטנציאל לשיקום יכולות ותפקודים שנפגעו בקרב אנשים החיים עם המחלה".

Neurol Neuroimmunol Neuroinflammation August 27, 2014 vol. 1 no. 2 e18