בשנים האחרונות חלה התקדמות מרשימה בפיתוח תרופות לטרשת נפוצה, אולם התרופות המאושרות כיום הוכיחו עד כה יעילות לטיפול ב-85% מהחולים שמתמודדים עם מהלך התקפי-הפוגתי של המחלה, המאופיין בתקופות של התקפים והפוגות. עם זאת, כ-15% מאובחנים עם טרשת נפוצה פרוגרסיבית ראשונית, שמתבטאת במחלה המתקדמת באיטיות ובהדרגתיות וללא תקופות של התקפים והפוגות, ועבורם לא נמצא עד עתה טיפול תרופתי יעיל. גם אנשים עם טרשת נפוצה התקפית עשויים לעבור בהמשך, לרוב אחרי שנים רבות, לדפוס פרוגרסיבי של המחלה הקרוי 'טרשת נפוצה פרוגרסיבית משנית', וגם למצב זה אין טיפול ייעודי.

כיום המאובחנים עם טרשת נפוצה פרוגרסיבית מטופלים באמצעות תרופות לטרשת נפוצה התקפית-הפוגתית שלחלקם עדיין יעילות, באמצעות טיפולים ניסיוניים, באמצעות תרופות לשיפור התסמינים ובעזרת טיפולים שיקומיים כגון פיזיותרפיה וריפוי בעיסוק.

אך כעת אפשרויות טיפול יעילות לטרשת נפוצה פרוגרסיבית נראות קרובות מתמיד. מנהל המזון והתרופות האמריקאי (ה-FDA) הבטיח מסלול אישור מואץ לשתי תרופות ניסיוניות לטרשת נפוצה פרוגרסיבית. התרופה האוראלית איבודילסט (166- MN) תיכנס ל"מסלול המהיר" והתרופה אוקרליזומאב נכנסה למסלול האישור של "טיפול פורץ דרך". לפי ה-FDA, מטרתם של המסלולים המהירים להביא למטופלים תרופות חדשות חשובות בהקדם.

מסלול מהיר

לאחרונה דיווחה חברת התרופות MediciNova כי ה-FDA קיבל את התרופה האוראלית איבודילסט (166- MN) למסלול האישור המהיר, כטיפול פוטנציאלי לטרשת נפוצה פרוגרסיבית ראשונית ומשנית.

"המסלול המהיר" הוא תהליך שנועד לעודד פיתוח ולזרז את תהליך הבקרה של תרופות חדשות לקראת אישורן לשיווק. למסלול זה נבחרות תרופות עם פוטנציאל גבוה ליעילות, אשר נותנות מענה למצבים רפואיים חמורים שעדיין אין להם טיפול הולם.

בעוד שהתרופה חדשה לגמרי בארה"ב ובאירופה, האיבודילסט משווקת ביפן ובקוריאה מאז 1989 לטיפול באסתמה ובסיבוכים לאחר שבץ מוחי. התרופה מעכבת אנזימי פוספודיאסטראז (PDE) ובנוסף, מדכאת ציטוקינים המובילים לפעילות דלקתית ומעודדת חלבונים המעודדים את שיקום תאי עצב. ניסויים במודלים של חיות הראו כי היא מצליחה להפחית פעילות דלקתית ולהגן על רקמות המוח.

כאשר נבחנה האיבודילסט בקרב אנשים עם טרשת נפוצה התקפית-הפוגתית, נראה שלא הייתה לה השפעה על תדירות ההתקפים והיא לא הפחיתה מכמות הנגעים הפעילים. אך היו עדויות לכך שהתרופה עשויה להגן על מערכת העצבים מפני נזקים: הירידה בנפח המוח הואטה באופן משמעותי בקרב הנבדקים שנטלו איבודילסט ופחות מטופלים בתרופה חוו התקדמות של הפגיעה הנוירולוגית לפי מדד ה-EDSS ולכן נראה כי עשויה להיות לה השפעה מיטיבה על התקדמות הנכות.

כעת התרופה נמצאת בעיצומו של מחקר קליני שלב 2, בו בטיחותה ויעילותה נבחנות בקרב 255 אנשים עם מהלכים פרוגרסיביים של טרשת נפוצה ב-28 אתרים ברחבי ארה"ב. המחקר נקרא SPRINT-MS ותוצאותיו צפויות להתפרסם במהלך 2017. 

פריצת דרך

איבודילסט אינה לבד במערכה. לאחרונה הוגדרה התרופה אוקרליזומאב (ocrelizumab) של חברת התרופות רוש על ידי ה-FDA כ"פורצת דרך" לטיפול בטרשת נפוצה פרוגרסיבית ראשונית.

הסיווג "תרפיה פורצת דרך" נועד לזרז את תהליכי הפיתוח וההערכה של תרופות המיועדות לטיפול במחלות קשות או במחלות מסכנות-חיים, ולקדם את נגישות התרופה למטופלים באמצעות אישור מהיר ככל האפשר על ידי ה-FDA.

אוקרליזומאב מבוססת על גישה חדשנית לטיפול בטרשת נפוצה, היות שהיא מתמקדת בתאי B של המערכת החיסונית ולא בתאי T. מדובר בנוגדן חד שבטי שהונדס לחסל באופן סלקטיבי תאי B מסוג CD20-positive, שכיום מאמינים כי יש להם תפקיד חשוב במנגנון ההרסני של טרשת נפוצה. התרופה ניתנת באמצעות עירוי לווריד פעמיים בשנה בלבד.

התרופה סווגה כטיפול פורץ דרך בעקבות ממצאי ניסוי קליני שלב 3 שפרסמה חברת התרופות בשנת 2015. מהמחקר שנקרא ORATORIO, עולה כי אוקרליזומאב האטה באופן משמעותי את התקדמות הפגיעה הנוירולוגית בקרב אנשים עם טרשת נפוצה מסוג פרוגרסיבי–ראשוני בהשוואה לתרופת דמה (פלצבו), והפחיתה ב-24% את קצב התקדמות המחלה. בנוסף, מטופלים בתרופה הציגו זמני הליכה טובים יותר ב-29% בהשוואה למטופלים בפלצבו, הנפח של נגעים דלקתיים כרוניים במוח ירד בקרב המטופלים בתרופה בעוד שבקבוצה שקיבלה פלצבו נפח הנגעים גדל והתרופה הצליחה להאט את קצב אובדן נפח המוח ב-17.5% בהשוואה לפלצבו. השכיחות של תופעות הלוואי היו דומות בין הטיפול בתרופה לטיפול בפלצבו, באופן שמצביע על פרופיל בטיחותי גבוה.

רשימה חלקית

בימים אלה נערכים בעולם מחקרים נוספים בניסיון למצוא תרופה יעילה לטרשת נפוצה פרוגרסיבית, בהם מחקרים הבוחנים טיפול באמצעות תאי גזע, מחקרים על התרופה הניסיונית לקווינימוד של חברת "טבע", המחקר SMART שתוצאותיו יתפרסמו כנראה בשנה הקרובה, בו בוחנים במקביל שלוש תרופות קיימות שמשמשות למחלות אחרות, וזוהי רק רשימה חלקית.