טרשת נפוצה

כמוניטרשת נפוצהחדשותארה''ב: אושרה תרופה חדשה לטרשת נפוצה

ארה''ב: אושרה תרופה חדשה לטרשת נפוצה

ה-FDA אישר את הלמטרדה (אלמטוזומאב) לטרשת נפוצה. בגלל תופעות לוואי מסוכנות הטיפול יינתן רק כקו שלישי

מאת ערן ברקוביץ'
16/11/14
תגובות 0

(צילום: Shutterstock)
(צילום: Shutterstock)

מנהל המזון והתרופות האמריקני (ה-FDA) אישר לשיווק את התרופה אלמטוזומאב (למטרדה) של חברת התרופות סאנופי, לטיפול בטרשת נפוצה מסוג התקפי-הפוגתי. התרופה הפגינה במחקרים יעילות רבה, אך גם סיכון לתופעות לוואי מסוכנות, חלקן קטלניות. עקב כך התרופה מאושרת לשימוש רק כקו שלישי, לאחר שלפחות שני טיפולים אחרים לטרשת נפוצה לא הובילו לתגובה ראויה ובמסגרת תוכנית בטיחות מיוחדת.

 

איך התרופה פועלת?

 

למטרדה היא נוגדן חד-שבטי אשר פועל באופן סלקטיבי על חלבון הנקרא CD52 - חלבון המצוי על תאי מערכת החיסון T ו-B. התרופה גורמת לדילול באותם התאים במערכת החיסון, המעורבים בתהליך הדלקתי המזיק המתרחש בטרשת נפוצה. הטיפול משפיע לאחר שהוא מביא לשינוי הרכב אוכלוסיית תאי מערכת החיסון. האיזון שנוצר נשמר לאורך זמן ומצליח, לפי המחקרים, להפחית את פעילות המחלה באופן משמעותי.

 

בשנה שעברה ה-FDA סירב לאשר את השיווק של למטרדה לטיפול בטרשת נפוצה מכיוון שהמחקרים לא הצביעו על כך שהסיכונים הכרוכים בשימוש בה עולים על התועלת שניתן להפיק ממנה. לעומת זאת, רשות התרופות האירופאית (EMA), אישרה את השימוש בתרופה להתוויה זו כבר בספטמבר 2013.

 

בסוף השבוע האחרון ה-FDA אישר גם הוא את הטיפול בתרופה, בהתבסס על שני מחקרים קליניים שלב 3 שאוששו כי הטיפול מוביל להפחתה משמעותית בכמות ההתקפים שחווים אנשים עם טרשת נפוצה התקפית-הפוגתית. באחד המחקרים נצפתה גם הפחתה בהתקדמות הנכות בהשוואה לקבוצת ביקורת שקיבלה טיפול סטנדרטי באינטרפרון-בטא.

 

מאחר ומשרד הבריאות נוטה להסתמך בהחלטותיו על החלטות ה-FDA, סביר להניח שהתרופה תאושר לשימוש גם בישראל תוך מספר חודשים.

 

מהו אופן השימוש בתרופה?

 

התרופה ניתנת במינון של 12 מ"ג, בשתי סדרות טיפוליות בשנה. הסדרה הראשונה ניתנת בעירוי דרך הווריד במשך 5 ימים, ואילו הסדרה השנייה ניתנת לאורך 3 ימים, 12 חודשים לאחר מכן.

 

מהן תופעות הלוואי?

 

תופעות הלוואי השכיחות ביותר של התרופה הן: פריחה, כאבי ראש, עלייה בחום הגוף, דלקת חריפה של הלוע העליון והאף, דלקות בדרכי השתן, בחילה, עייפות, הפרעות שינה, דלקת בדרכי הנשימה העליונות, הרפס, אורטיקריה (סרפדת), גרד, הפרעות בתפקוד בלוטת התריס, זיהום פטרייתי, כאבי מפרקים, כאבי גב, שלשול, סינוסיטיס, כאבי לוע תחתונים, פרסטזיה, סחרחורות, כאבי בטן, הסמקה והקאות.

 

בנוסף, התרופה כוללת תווית המזהירה מפני תופעות לוואי חמורות ואף קטלניות העלולות להיגרם עקב השימוש בה, בהן תגובות חריפות לעירוי, התפתחות מצבים אוטואימוניים אחרים ועליה בסיכון למחלות ממאירות בהן סרטן בלוטת התריס ומלנומה.

 

למי מיועד הטיפול?

 

כאמור, התרופה החדשה מיועדת לאנשים עם טרשת נפוצה מסוג התקפי-הפוגתי. בעקבות הפרופיל הבטיחותי הבעייתי של התרופה, השימוש בלמטרדה יישמר "באופן כללי" (לפי הודעה שפרסמה החברה) למטופלים שלא הגיבו כראוי לפחות לשתי תרופות אחרות לטיפול בטרשת נפוצה.

 

את הטיפול בלמטרדה ניתן יהיה לקבל בארה"ב רק במסגרת תוכנית בטיחותית מיוחדת המכונה the Lemtrada REMS, שפותחה כדי להבטיח את מקצועיות נותני ומספקי המרשם לתרופה וכדי לאפשר ניהול מעקב אחר המטופלים. כחלק מהתוכנית אנשי הצוות והמטופלים בתרופה יתודרכו לגבי הסיכונים ותהליך המעקב והניטור הקפדניים הנדרשים בכדי לזהות את הסכנות במשך 48 חודשים לאחר העירוי האחרון.

 

תוכנית ה-REMS מבוססת על תוכנית ניהול סיכונים שיושמה בהצלחה בניסויים קליניים מסוג שלב 2 ושלב 3, אשר אפשרה זיהוי מוקדם של תופעות הלוואי המסוכנות וניהול נכון שלהן.

 

 

מקור: הודעת חברת genzyme

 

קישור:
הקלד כתובת לסרטון יוטיוב: