בדרך: תרופה חדשה לטרשת נפוצה
תרופה חדשה המכונה אוקרליזומאב, הניתנת בעירוי מדי חצי שנה, הפגינה יעילות גבוהה במחקרים קליניים
חברת Genentech השייכת לקבוצת רוש, הודיעה בשבוע שעבר שהתרופה החדשה שלה - הנוגדן החד-שבטי אוקרליזומאב (Ocrelizumab) - הצליחה בשני ניסויים קליניים להפחית באופן משמעותי את קצב ההתקפים והתקדמות המחלה באנשים עם טרשת נפוצה.
האוקרליזומאב מבוססת על גישה חדשנית לטיפול בטרשת נפוצה - התרופה מתמקדת בתאי B של המערכת החיסונית ולא בתאי T. מדובר בנוגדן חד שבטי (monoclonal antibody) הנמצא כיום בשלבי מחקר, אשר הונדס לחסל באופן סלקטיבי תאי B מסוג CD20-positive, שכיום מאמינים כי יש להם תפקיד חשוב במחלת הטרשת הנפוצה. התרופה ניתנת באמצעות עירוי לווריד פעמיים בשנה בלבד.
שני המחקרים שתוצאותיהם מתפרסמות כעת - OPERA1 ו-OPERA2 - הם ניסויים קליניים בשלב מתקדם - שלב 3, שבחנו את בטיחות ויעילות הטיפול. המחקרים כללו יחדיו 1,656 אנשים מ-40 מדינות עם טרשת נפוצה במהלך התקפי – רובם עם מהלך התקפי-הפוגתי וחלקם עם טרשת נפוצה פרוגרסיבית משנית אשר עדיין חווים התקפים. יעילות התרופה החדשה נבחנת במחקר נפרד גם בקרב אנשים עם מהלך פרוגרסיבי ראשוני, אך תוצאות מחקר זה טרם פורסמו וצפויות להתפרסם בעוד מספר חודשים.
במסגרת המחקרים המבוקרים, המשתתפים חולקו באופן רנדומלי לשתי קבוצות: קבוצה שקיבלה את האוקרליזומאב באמצעות עירוי מדי שישה חודשים וקבוצה שקיבלה טיפול קונבנציונלי לטרשת נפוצה - אינטרפרון בטא 1 איי - באמצעות הזרקה תת עורית שלוש פעמים בשבוע, במשך 96 שבועות. כל קבוצה קיבלה במהלך תקופת המחקר גם גרסת פלצבו (חומר דמה) של התרופה השנייה, כך שהנבדקים לא ידעו אם הם מקבלים את הטיפול הוותיק או החדש, וציפיותיהם לא השפיעו על התוצאות.
המחקר השווה את הטיפולים במספר מדדים: קצב ההתקפים, הזמן שעבר עד להחמרה במצב הנוירולוגי (עלייה במדד ה-EDSS שנותרה קבועה למעלה מ-12 שבועות), פעילות המחלה כפי שנראית בהדמיית MRI וגם בטיחות וסבילות לטיפול.
לפי הודעה לעיתונות שפרסמה חברת התרופות, בתום מעקב שנמשך שנתיים המחקרים הצביעו על הפחתה משמעותית בקצב ההתקפים בקרב הנבדקים שטופלו באוקרליזומאב בהשוואה לאינטרפרון. הטיפול החדש גם הפחית את קצב התקדמות הפגיעה הנוירולוגית והוביל להפחתה משמעותית במספר הנגעים במוח, בהשוואה לטיפול באינטרפרון. תוצאות מפורטות יותר יוצגו בקרוב בכנס מדעי.
לפי דיווח חברת התרופות, תופעות הלוואי השכיחות היו תגובות הקשורות לעירוי ברמה מתונה עד בינונית. השכיחות של תופעות לוואי קשות, בהן זיהומים חמורים, הייתה דומה בשתי הקבוצות. מעבר לכך לא היו פרטים נוספים על תופעות הלוואי בהודעה לעיתונות שפרסמה החברה.
בהתבסס על תוצאות המחקרים, חברת Genentech מתכוונת להגיש את התרופה החדשה לאישור מנהל המזון והתרופות האמריקאי (FDA) ורשות התרופות האירופאית (EMA) במהלך שנת 2016.
ד"ר ברוס בבו, ראש חטיבת המחקר באגודה הבריטית לטרשת נפוצה אמר: "אנחנו מצפים לראות את הנתונים המפורטים לגבי יעילות ובטיחות האוקרליזומאב. אנו זקוקים לאפשרויות טיפוליות נוספות לאנשים עם טרשת נפוצה, מכיוון שהטיפולים הקיימים עדיין לא מתאימים לכלל המטופלים".
