לראשונה: טיפול יעיל בטרשת נפוצה פרוגרסיבית
לראשונה הוכחה יעילות לטיפול תרופתי בטרשת נפוצה פרוגרסיבית ראשונית המאופיינת בהחמרה הדרגתית, בהבדל ממחלה שמתבטאת בהתקפים והפוגות כנגדה יעילות התרופות הקיימות
בשנים האחרונות חלה פריצת דרך מרשימה בפיתוח תרופות לאנשים טרשת נפוצה, אולם התרופות המאושרות כיום הוכיחו עד כה יעילות לטיפול ב-85% מהחולים שמתמודדים עם מהלך התקפי של המחלה, המאופיין בתקופות של התקפים והפוגות. עם זאת, כ-15% מאובחנים עם טרשת נפוצה פרוגרסיבית ראשונית, שמתבטאת במחלה המתקדמת מתחילת האבחנה באיטיות ובהדרגתיות וללא תקופות של התקפים והפוגות, ועבורם לא נמצא עד עתה טיפול תרופתי יעיל. גם אנשים עם טרשת נפוצה התקפית עשויים לעבור בהמשך לדפוס פרוגרסיבי של המחלה, הקרוי 'טרשת נפוצה פרוגרסיבית משנית'.
חברת התרופות Roche מדווחת החודש לראשונה על יעילות בתרופה למחלה פרוגרסיבית. לפי הדיווח, הנוגדן החד-שיבטי אוקרליזומאב (Ocrelizumab) שנמצא בשלבי מחקר בימים אלה, האט באופן משמעותי את התקדמות הפגיעה הנוירולוגית בקרב אנשים עם טרשת נפוצה מסוג פרוגרסיבי–ראשוני בהשוואה לתרופת דמה (פלצבו) כפי שנבחן בניסוי קליני שלב 3.
האוקרליזומאב מבוססת על גישה חדשנית לטיפול בטרשת נפוצה – התרופה מתמקדת בתאי B של המערכת החיסונית ולא בתאי T. מדובר בנוגדן חד שבטי (monoclonal antibody) שהונדס לחסל באופן סלקטיבי תאי B מסוג CD20-positive, שכיום מאמינים כי יש להם תפקיד חשוב בטרשת נפוצה. התרופה ניתנת באמצעות עירוי לווריד פעמיים בשנה בלבד.
המחקר הנוכחי שבחן את האוקרליזומאב נקרא ORATORIO, והשתתפו בו 732 נבדקים עם טרשת נפוצה פרוגרסיבית ראשונית מכל רחבי העולם. לטובת המחקר חולקו הנבדקים באופן אקראי לקבוצה שקיבלה תרופת דמה או אוקרליזומאב בעירוי אחת לשישה חודשים. כל מנת עירוי ניתנה בשתי פעימות, עירוי אחד של 300 מ"ג וכעבור שבועיים עירוי נוסף של 300 מ"ג. המחקר בחן את הזמן שעבר עד להדרדרות משמעותית במצב הנוירולוגי, שהוגדרה כשינוי במדד ה- EDSS ׁ(מדד נכות לחולי טרשת נפוצה) שנשאר קבוע למעלה מ- 12 שבועות. בנוסף, הוערכו גם זמני ההליכה, נפח הנגעים במוח כפי שאלו נצפים בסריקת MRI, וכן ניתן דגש לבטיחות וסבילות התרופה.
האטה בקצב אובדן נפח המוח
התוצאות, בהתאם לדיווח שפרסמה חברת התרופות, מראות כי הטיפול באוקרליזומאב הצליח להפחית באופן משמעותי את התקדמות הפגיעה הנוירולוגית בהשוואה לטיפול בפלצבו ולהפחית ב-24% את קצב התקדמות המחלה. בנוסף, השכיחות של תופעות הלוואי היו דומות בין הטיפול באוקרליזומאב לטיפול בפלצבו, באופן שמצביע על פרופיל בטיחותי גבוה.
גם ביחס לתפקוד היומיומי, מטופלים באוקרליזומאב הציגו זמני הליכה טובים יותר ב- 29% בהשוואה לקבוצה שטופלה בפלצבו, במעקב שנמשך 120 שבועות. באשר לתמונת ה- MRI נמצא, כי האוקריליזומאב הצליח להפחית את נפח הנגעים במוח מסוג T2 ב- 3.4% לאורך 120 שבועות, בעוד שבקבוצה שקיבלה פלצבו גדל נפח הנגעים מסוג T2 ב- 7.4%. בנוסף, ה-אוקרליזומאב הצליחה להאט את קצב אובדן נפח המוח ב- 17.5%, לאורך 120 שבועות בהשוואה לפלצבו.
ממצאי הניסוי הוצגו בכנס ה- ECTRIMS – האגודה האירופית לטיפול ומחקר בטרשת נפוצה – שנערך באוקטובר 2015 בברצלונה. כעת מתכננת חברת התרופות להגיש את הממצאים לרשויות האחראיות על אישור תרופות (ה- FDA האמריקאי וה- EMA האירופי), כדי לקבל את האישור לשיווקן. אם אכן ממצאי הניסוי יעברו את תהליך הבקרה, סביר שהתרופה תהיה זמינה לציבור המטופלים כבר במהלך 2016.
יש לציין, כי התרופה הוכיחה יעילות גם לטיפול בטרשת נפוצה התקפית הפוגתית, כפי שהראו הניסויים OPERA 1 ו-2, וסביר שתשווק גם לטיפול במהלך מחלה זה.
