כמונינשימהחדשותעוד אכזבה לחולי פיברוזס ריאתית אודיופתית

עוד אכזבה לחולי פיברוזס ריאתית אודיופתית

רשות המזון והתרופות האמריקאית (ה-FDA) הודיעה השבוע שהיא דוחה לעת עתה בקשה לאשר שימוש בתרופה פירפנידון (pirfenidone) לטיפול בפיברוזיס ריאתית.

מאת ד"ר מייק סגל
09/05/10
תגובות 0

(צילום: אתר סטוק פוטוז)
(צילום: אתר סטוק פוטוז)

פיברוזס ריאתית אידיופתית (Idiopathic Pulmonary Fibrosis או בקיצור – IPF) היא מחלה חשוכת מרפא הגורמת להרס הדרגתי של הריאות והחלפתן ע"י רקמה דמוית צלקת. אין נתונים מדוייקים על שכיחות המחלה בישראל; בארה"ב חולים במחלה כ-100,000 איש, ואם שיעורי התחלואה בישראל דומים, מדובר בכ-2500 חולים.

 

חברת InterMune הגישה בקשה לאישור תרופה בשם פירפנידון לטיפול ב-IPF. לפני כחודשיים המליצה ועדה מייעצת ל-FDA לאשר את התרופה, ברוב של 9 נגד 3, אולם השבוע החליטה הרשות לדחות בשלב זה את הבקשה, עד לביצוע מחקר השוואתי נוסף. עד היום בוצעו שני מחקרים השוואתיים שבדקו את תועלת השימוש בפירפנידון ב-IPF. רק מחקר אחד מתוך השניים מצא שהתרופה מועילה.

 

תוצאות המחקרים הובילו לפולמוס גדול הקרב המומחים. מחד – הרשויות ככלל דורשות לפחות שני מחקרים באיכות טובה בכדי לאשר שימוש בתרופה חדשה. כאמור רק אחד משני המחקרים הראה שיש תועלת בפירפנידון, וגם במחקר האופטימי יותר לא הושג ריפוי אלא רק האטה בקצב התקדמות המחלה. מחקר נוסף בוצע ביפן (והווה בסיס לאישור השימוש בתרופה על-ידי הרשויות ביפן) אולם ה-FDA הביע הסתייגויות לגבי איכות המידע שפורסם ממחקר זה ובמידה רבה התעלם מקיומו.

 

מאידך – המחלה חשוכת מרפא, ולמרות שנים של מחקר ובדיקה של תרופות שונות, עוד לא נמצאה תרופה המיטיבה באופן משמעותי את מצבם של החולים. הדבר היחיד שעשוי להאריך את חייהם הוא השתלת ריאה – ורוב המועמדים מתים לפני שהם מגיעים להשתלה. ההישרדות הממוצעת היא 2-3 שנים בלבד.

 

באירופה ובישראל לרוב הולכות בעקבות ה-FDA. לכן נכון להיום, לא נותר לחולי IPF אלא לקוות שהם יהיו מאלו שמחלתם מתקדמת לאט, או שיזכו להשתלת ריאות. אופק הטיפול התרופתי נראה עדיין רחוק.

 

 

ד"ר מייק סגל הוא רופא מומחה במכון הריאות בביה"ח ע"ש שיבא בתל השומר ומנהל קהילת ריאות באתר "כמוני".
 

קישור:
הקלד כתובת לסרטון יוטיוב: