מרבית הטיפולים לטרשת נפוצה ניתנים בזריקות, בתדירות שבין פעם לשבוע עד פעם ביום. התרופות האוראליות - תרופות המגיעות ככדור אותו ניתן ליטול בבליעה - הן הצעד הבא בטיפול בטרשת נפוצה. מחקרים חדשים שפורסמו לאחרונה הראו תוצאות חיוביות ומעודדות עם שתי תרופות ניסיוניות חדשות: ה- טריפלונומיד (Teriflunomide) וה-  BG-12.

בתחום התרופות האוראליות לטרשת נפוצה כיום קיימת התרופה גליניאה (Gilenya) שאושרה וזמינה לשימוש, אם כי אינה נמצאת עדיין בסל התרופות בישראל. אחריה היה ניסיון עם התרופה קלדריבין (Cladribine) של חברת מרק, אשר לא הצליחה להשיג את אישור מנהל המזון והתרופות האמריקני (ה- FDA) ובעצם ירדה מהפרק. גם החברה הישראלית טבע ביצעה ניסיון עם תרופה אוראלית – הלקווינימוד (laquinimod) אך הניסוי האחרון שהציגה לא עמד בציפיות וישנו סימן שאלה לגבי המשך הפיתוח. כעת ישנן תוצאות חיוביות ומעודדות עם שתי תרופות ניסיוניות חדשות, הטריפלונומיד (Teriflunomide) וה - BG-12 של חברת Biogen - שתוצאות הניסויים בה מבטיחות במיוחד.

טריפלונומיד

במחקר שכלל 1,088 אנשים עם מהלכים התקפיים של טרשת נפוצה חולקו הנבדקים לקבוצה שקיבלה 7 מ"ג טריפלונומיד, 14 מ"ג או פלצבו (תרופת דמה) למשך 108 שבועות. 796 מהנחקרים (73.2%) לא פרשו באמצע וסיימו את הניסוי.

התוצאות, שפורסמו בכתב העת היוקרתי The New England Journal of Medicine, הראו כי לאחר שנתיים, שני המינונים של הטריפלונומיד הצליחו להפחית את מספר ההתקפים ב- 31.5%. גם ממצאי ההדמיה הראו כי בקרב נוטלי הטריפלונומיד היו פחות רקמות פגועות במוח ופחות אזורים דלקתיים פעילים, בשתי קבוצות הניסוי בהשוואה לפלצבו. לא נמצאה השפעה על הנפח הכולל של הרקמות במוח או ברמת העייפות של הנבדקים.

הטרפילונומיד פועלת באמצעות היקשרות אל אנזים (Dihydro Orotate Dehydrogenase) אשר חיוני לסינתזה של ה- DNA. היקשרות זו מונעת התחלקות (התרבות) מהירה של תאי מערכת החיסון אשר במחלת הטרשת הנפוצה תוקפים את הרקמות במוח ועמוד השדרה.

בבחינת הפרופיל הבטיחותי, לא נמצאו זיהומים חמורים בקרב משתתפי הניסוי ולא נרשמו מקרי מוות. 3 נבדקים שנטלו 14 מ"ג טריפלונומיד אובחנו עם זיהום בכליות. תופעות הלוואי השכיחות שזוהו בקרב משתמשי הטריפלונומיד היו: שלשולים, בחילות, עלייה באנזימי הכבד והידלדלות השיער.

מחקר זה צריך להצטרף לעוד ניסויים מסוג שלב 3 בתרופה, שיחד יאספו מספיק נתונים לגבי היעילות והבטיחות, אשר יאפשרו את אישורה לשימוש ושיווק בעתיד.

BG-12

מחקר אחרון (ניסוי ה- CONFIRM) הראה שהתרופה האוראלית לטרשת נפוצה, BG-12, כאשר ניתנת פעמיים ביום, מפחיתה את תדירות ההתקפים השנתית ב- 44% לאורך שנתיים בהשוואה לפלצבו. כאשר ניתנת התרופה 3 פעמים ביום היא מפחיתה את התדירות ב- 51%.

בבחינת הפרופיל הבטיחותי של התרופה נמצא כי תופעות הלוואי השכיחות ביותר היו הסמקה ובעיות במערכת העיכול.

דאג וויליאמס, מנהל המחקר ופיתוח של חברת ביוג'ן אמר, שלאור הפרופיל הבטיחותי של התרופה הוא מאמין שה-BG-12 תאושר לטיפול בקו ראשון באנשים עם טרשת נפוצה עם מהלכים התקפיים. וויליאמס התכוון באמירה זו לרמוז כי התרופה שהיה אחראי לפיתוחה תעלה ותגבר על התרופה האוראלית הראשונה שאושרה לשיווק - הגליניאה - אשר לעת עתה מאושרת לטיפול רק כקו שני (כלומר על המטופל להתנסות ראשית בהזרקת התרופות הותיקות ורק במידה ואינן טובות דיין, יאושר השימוש בגליניאה).

תוצאות אלו דווחו לעיתונות, אך הקהילה המדעית מחכה למאמר ופירוט הממצאים בכדי לתמוך או לבקר את פרסומי החברה. בינתיים ישנו מחקר קודם שפורסם במלואו - ה-DEFINE - שבחן את התרופה ותוצאותיו היו חיוביות.