טרשת נפוצה

כמוניטרשת נפוצהחדשותאושרה תרופה חדשה לטרשת נפוצה

אושרה תרופה חדשה לטרשת נפוצה

ה-FDA אישר את התרופה מייזנט למטופלים עם התקף קליני בודד, טרשת נפוצה התקפית הפוגתית או טרשת נפוצה פרוגרסיבית משנית

מאת אלה הר-נוי
27/03/19
תגובות 0

(צילום: shutterstock)
(צילום: shutterstock)

אפשרויות הטיפול בטרשת נפוצה ממשיכות להתרחב: מנהל המזון והתרופות האמריקאי (ה-FDA) אישר אתמול (ג) את התרופה סיפונימוד (Siponimod) או בשמה המסחרי מייזנט (Mayzent) לטיפול במבוגרים עם מהלכים שונים של טרשת נפוצה: התקף קליני בודד (CIS), טרשת נפוצה התקפית-הפוגתית וטרשת נפוצה פרוגרסיבית משנית פעילה.

 

טרשת נפוצה היא מחלה אוטואימונית של מערכת העצבים המרכזית שגורמת להפרעה בתקשורת בין המוח לחלקי הגוף האחרים. ברוב המקרים טרשת נפוצה מתחילה במהלך התקפי-הפוגתי המאופיין באפיזודות של החמרה (התקף) וביניהן תקופות של הפוגה. ההפוגות עשויות לא להיות מלאות וייתכן שהמטופל יתמודד בתקופות אלה עם מידה מסוימת של פגיעה תפקודית שמחמירה בהדרגה עם הזמן.

 

בחלק מהמטופלים שסבלו מטרשת נפוצה התקפית-הפוגתית בשלב מסוים הנכות עלולה להתקדם ללא קשר להתקפים – מהלך מחלה שמכונה טרשת נפוצה פרוגרסיבית משנית (SPMS). בשנים הראשונות למהלך הזה מטופלים רבים ממשכים לחוות התקפים – שלב מחלה המכונה טרשת נפוצה פרוגרסיבית משנית פעילה. בשלב מאוחר יותר מטופלים רבים עם מחלה פרוגרסיבית משנית מפסיקים לחוות התקפים חדשים, אך הנכות ממשיכה להתקדם – שלב המכונה טרשת נפוצה פרוגרסיבית משנית לא-פעילה.

 

היעילות של מייזנט לטרשת נפוצה פרוגרסיבית משנית הוכחה במחקר קליני שנערך בקרב 1,651 נבדקים, שהשווה את מייזנט לפלצבו (תרופת דמה) במטופלים שהייתה אצלם עדות להתקדמות הפגיעה הנוירולוגית (הנכות) בשנתיים שקדמו למחקר. המעקב אחר הנבדקים נמשך עד שלוש שנים או עד שתועדה התקדמות קבועה (החמרה שנמשכה לפחות 3 חודשים) של המחלה.

 

החוקרים ביקשו לבחון את הזמן שחלף עד התקדמות מוכחת בנכות ומצאו כי במהלך תקופת המעקב שיעור המטופלים אצלם התקדמה הנכות היה נמוך משמעותית בקבוצה שקיבלה את התרופה בהשוואה לקבוצה שקיבלה פלצבו (26% שסבלו מהתקדמות בנכות לעומת 32% - ירידה של 21% בסיכון להחמרה בתקופת המעקב). מטופלים שקיבלו את התרופה גם חוו פחות התקפים.

 

לעומת זאת בתת הקבוצה של מטופלים עם טרשת נפוצה פרוגרסיבית משנית שאינה פעילה (ללא התקפים) התוצאות לא היו משמעתיות סטטיסטית.

 

לתרופה החדשה שניתנת בכדורים מנגנון פעולה דומה מאוד למנגנון הפעולה של תרופה אחרת לטרשת נפוצה - גילניה. התרופה נקשרת לקולטני sphingosine-1-phosphate של תאי מערכת החיסון המעורבים בפעילות המחלה. בזכות היקשרות החומר הפעיל לקולטני תאי החיסון, התאים נשארים בבלוטות הלימפה במקום לחדור למערכת העצבים המרכזית.

 

לתרופה תופעות לוואי אפשריות, הנפוצות ביותר שבהן – כפי שדווחו במחקרים הקליניים – כוללות כאבי ראש, לחץ דם גבוה ופגיעה בתפקדי כבד. הטיפול כרוך גם בסיכון מוגבר לזיהומים ויש צורך בבדיקות דם טרם תחילת הטיפול. כמו כן יש לבדוק את אנזימי הכבד לפני התחלת הטיפול ומטופלים צריכים להיות במעקב הדוק לתפקודי כבד. התרופה עלולה גם לגרום לבצקת מקולרית ולכן על מטופלים ליצור קשר עם הרופא שלהם אם הם חווים שינויים בראייה. תופעת לוואי אפשרית נוספת היא ירידה בקצב הלב שעלולה לפגועה בתפקודי הריאות. במהלך הטיפול יש לנטר גם את לחץ הדם של המטופלים ולעקוב אחר המטופלים כדי לוודא שלא מתפתח סיבוך המכונה 'תסמונת אנצפלופתיה אחורית הפיכה'.

 

נוסף על כך, נשים בגיל הפוריות צריכות להשתמש באמצעי מניעה יעילים במהלך הטיפול בתרופה ועשרה ימים לאחר הפסקת הטיפול בגלל שהטיפול עלול לגרום לנזקים בעובר.

 

 

להודעה המלאה של ה-FDA

קישור:
הקלד כתובת לסרטון יוטיוב: