חוקרים מפלורידה פיתחו רכיב חדש וייחודי שמצליח לדכא את חומרת הטרשת הנפוצה בלי לפגוע במערכת החיסון כולה. בינתיים הרכיב נוסה במודלים של חיות בלבד.

כיום, טיפולים למחלות אוטואימוניות מדכאים את המערכת החיסונית כולה, משאירים את המטופל פגיע, עם טווח רחב של סיכונים ותופעות לוואי. מכיוון שהרכיב החדש, הידוע בשמו SR1001, חוסם רק את פעולתו הספציפית של סוגי התאים להם תפקיד משמעותי במחלות האוטואימיוניות, נראה כי הצלחתו של פיתוח הטיפול תוכל לחסוך את מגוון תופעות הלוואי הקיימים בטיפולים עכשוויים.

בשנים האחרונות המדענים חקרו מרכיבי מולקולה קטנים, אשר משפיעים על קולטנים (רצפטורים) הקשורים למחלות אוטואימוניות. הם התעניינו בעיקר בזוג קולטנים: "orphan nuclear receptors" (רצפטורים/קולטנים שאין להם מרכיב ידוע שמתחבר אליהם)- הנקראים RORα ו- RORγ- הידועים כמעורבים במחלות אוטאימיוניות וכמה מחלות מטבוליות.

לקולטנים אלו תפקיד מכריע בהתפתחות תאי TH17, סוג של תאי T המהווים חלק מן המערכת החיסונית. מחקרים חדשים מצאו כי תאי ה- TH17 מעורבים בפתולוגיה של מחלות אוטואימוניות בניהן טרשת נפוצה, דלקת מפרקים שגרונית, מחלות מעי דלקתיות וזאבת. תאי ה- TH17 מייצרים חומר הנקרא Interleukin-17, מולקולה שיכולה לעורר פעילות דלקתית- מאפיין מרכזי במחלות אוטואימוניות.

לדברי המדענים, אם מחסלים את המסרים של תאי ה- TH17, ניתן להפסיק את המחלה במודלים של חיות. הרכיב שלהם הוא המולקולה הקטנה הראשונה שמכוונת אל תאים ספציפיים אלו ומצליחה לכבות אותם. הוא פועל מבלי להשפיע או לפגוע בסוגים האחרים של תאי ה- T ומבלי להשפיע באופן משמעותי על המערכת המטבולית.

המדענים מסבירים כי מדובר בתרופה ייחודית העובדת באופן יעיל במודלים של חיות עם מעט מאוד תופעות לוואי. כיום הם מעורבים בדיונים עם חברות פרמקולוגיות וביוטכנולוגיות המעוניינות להמשיך להשקיע ולפתח את הטיפול לשימוש בבני אדם. התהליך הארוך של פיתוח תרופה וליווי התהליך במחקר מתאים, הכרחי על מנת להבטיח את בטיחות ויעילות הטיפול לפני שהוא משווק למטופלים.

Nature: doi:10.1038/nature10075

תרגום ועריכה: ערן ברקוביץ'.