טרשת נפוצה

כמוניטרשת נפוצהחדשותאכזבה: גילניה לא יעילה לטרשת נפוצה פרוגרסיבית

אכזבה: גילניה לא יעילה לטרשת נפוצה פרוגרסיבית

מחקר: התרופה גילניה אינה יעילה לטיפול באנשים עם מהלך פרוגרסיבי ראשוני של טרשת נפוצה

מאת ערן ברקוביץ'
03/12/14
תגובות 4

(צילום: Shutterstock)
(צילום: Shutterstock)

חברת התרופות נוברטיס הודיעה כי מחקר ה-INFORMS - ניסוי קליני שלב 3 שנערך באנשים עם טרשת נפוצה פרוגרסיבית ראשונית - מצא כי התרופה גילניה אינה יעילה באופן משמעותי בהשוואה לפלצבו בהפחתת מדדים להתקדמות המחלה.

 

באופן כללי, טרשת נפוצה היא מחלה אוטואימונית בה תאי מערכת החיסון תוקפים את המיאלין - החומר המבודד ומגן על סיבי העצב במערכת העצבים המרכזית (המוח וחוט השדרה). משמעות האיבוד של החומר המבודד היא פגיעה ביכולת העצבים להעביר מידע. ישנם מספר סוגים של טרשת נפוצה, אשר נבדלים זה מזה בין היתר באופן התפתחות המחלה.

 

מהלך המחלה הפרוגרסיבי-ראשוני הוא ייחודי בטרשת נפוצה ומתרחש רק בקרב 10% מהמאובחנים. מהלך זה מאופיין בכך שכבר מתחילת התפתחות המחלה, בניגוד למהלך ההתקפי-הפוגתי, כמעט ואין התקפי טרשת נפוצה ולא נראים נגעים פעילים (שעוברים האדרה) ב-MRI, אך מתרחשת החמרה קבועה של הסימפטומים הנוירולוגיים במשך הזמן. מהלך מחלה זה לרוב מאובחן בשלבים מאוחרים, לאחר שיש פגיעה משמעותית בחיי המטופל. למרות מחקר רב בנושא, עדיין אין טיפולים מאושרים למהלך הפרוגרסיבי הראשוני, והטיפול כיום מתמקד בהפחתת התסמינים מהם סובלים המטופלים.

 

מחקר ה-INFORMS התבסס על הידע כי התרופה גילניה, המאושרת לטיפול בטרשת נפוצה התקפית-הפוגתית, חודרת למערכת העצבים המרכזית ויכולה להשפיע על תאים מזיקים שנמצאים בה. החוקרים שיערו שהשפעתה של התרופה בתוך מערכת העצבים המרכזית תהיה רלוונטית גם למהלך הפרוגרסיבי-ראשוני של המחלה.

 

המחקר בחן את יעילות ובטיחות התרופה גילניה בהשוואה לטיפול דמה, בקרב אנשים עם טרשת נפוצה מסוג פרוגרסיבי-ראשוני. הוא נערך בקרב 970 מאובחנים בגילאי 25-69 מ-18 מדינות שונות.

 

בסיום המחקר, לאחר למעלה מ-3 שנות טיפול בגילניה, הוערכה השפעתה ויעילותה של התרופה בהפחתת התקדמות הפגיעה הנוירולוגית באמצעות מדד ה-EDSS, הערכה של תפקוד הגפיים העליונות ומבחני הליכה.

 

כאמור, התרופה לא הפגינה יעילות משמעותית בהשוואה לפלצבו במדדי המוגבלות השונים, זאת בניגוד ליעילות שהפגינה הגילניה בקרב מטופלים עם מהלך התקפי-הפוגתי. עקב כך, ייתכן ותוצאות ה-INFORMS מצביעות על כך שקיים הבדל גדול מאוד במנגנון ופעילות המחלה בין המהלך ההתקפי-הפוגתי למהלך הפרוגרסיבי-ראשוני.

 

"אנחנו מבינים שאלו חדשות מאוד מאכזבות לכל אלו עם מהלך פרוגרסיבי-ראשוני ולקהילה המטפלת בהם. למרות המיקוד והרצון הרב, עדיין מעט מידי ידוע באשר למהלך הפרוגרסיבי הראשוני ולכן זהו אתגר גדול למצוא טיפול מתאים",  אמר ואסנט נארהסימהן, ראש מחלקת מו"פ בנוברטיס. "אנחנו נמשיך לשתף פעולה עם ארגוני המחקר שפועלים לחקר מחלת הטרשת הנפוצה, כדי שאולי סקירה וניתוח של תוצאות מחקר ה-INFORMS יוכלו לשפר את ההבנה של מהלך מחלה זה". 

 

בימים אלה נערכים שלבים מתקדמים של שני מחקרים קליניים אחרים הבוחנים את יעילות ובטיחות התרופה גילניה בטיפול בשני מצבים רפואיים נדירים: טרשת נפוצה בילדים ונוירופתיה דלקתית דמיאלינטיבית כרונית (CIDP).

 

 

מקור: נוברטיס, הודעה לעיתונות

 

Rene2
04/12/14 8:47

הבנת הבעיה תעזור אולי בנסיון למניעת המחלה. הבנת התסמינים וחלוקה יותר הדוקה ומסודרת שלהם תפקס גם את המחקרים וחברות התרופות. כמובן שלפרוגרסיבי של היום יהיו פחות משאבים כי ישנם פחות חולים. אבל זה כבר ...

הבנת הבעיה תעזור אולי בנסיון למניעת המחלה. הבנת התסמינים וחלוקה יותר הדוקה ומסודרת שלהם תפקס גם את המחקרים וחברות התרופות. כמובן שלפרוגרסיבי של היום יהיו פחות משאבים כי ישנם פחות חולים. אבל זה כבר סיפור אחר של כדאיות כלכלית..בגדר המיעוט סובל..



 


אבחנה-שגוייה
04/12/14 8:41
צודקת. אני מאמינה שהבנת הבעיה היא חצי הדרך לפיתרון. כל עוד לא הצליחו להבין מה גורם למחלה - וירוס, חיידק, גן דפוק או חומר כלשהו - אין סיכוי למצוא תרופה. הכל גישושים באפלה. את וירוס ה HIV ואת זה של האב...
צודקת. אני מאמינה שהבנת הבעיה היא חצי הדרך לפיתרון. כל עוד לא הצליחו להבין מה גורם למחלה - וירוס, חיידק, גן דפוק או חומר כלשהו - אין סיכוי למצוא תרופה. הכל גישושים באפלה. את וירוס ה HIV ואת זה של האבולה הצליחו לזהות. מקווה שיגלו גם את הגורם לטרשת.
Rene2
04/12/14 7:53

ובנתיים...בנתיים הכול ניסוי וטעייה..שלא נאמר תהייה...


Rene2
04/12/14 7:51

ברגע שיקחו את המחלה הארורה הזו שנקראת טרשת נפוצה ויפרקו אותה לתתי מחלות עם איפיונים יותר ברורים, אז חברות התרופות יפנו משאבים לכיוונים יותר ספציפיים.

לפני שני עשורים המחלה הזו תקפה לפי המ...

ברגע שיקחו את המחלה הארורה הזו שנקראת טרשת נפוצה ויפרקו אותה לתתי מחלות עם איפיונים יותר ברורים, אז חברות התרופות יפנו משאבים לכיוונים יותר ספציפיים.



לפני שני עשורים המחלה הזו תקפה לפי המערך הרפואי יותר נשים ובתחילת שנות השלושים לחייהם.  היום המחלה הזו תוקפת גם נוער וצעירים ...



קופקסון היה להיט לטרשת,  אותי הוא חיסל.



הייתי נכנסת לספיציפיקסיה, פורטת יותר ומובנת לעצמי יותר לפני שהייתי מנסה למצא תרופה לכול ה ט ר ש ת  ה נ פ ו צ ה.


קישור:
הקלד כתובת לסרטון יוטיוב: