טרשת נפוצה

כמוניטרשת נפוצהחדשותהתרופה שמצליחה איפה שכולן נכשלו

התרופה שמצליחה איפה שכולן נכשלו

תרופה המשמשת לטיפול בלוקמיה מצליחה לעזור לאנשים עם טרשת נפוצה, כפי שטרם נראה בניסויים קליניים

מאת ערן ברקוביץ'
04/11/12
תגובות 1

התרופה מחסלת את תאי מערכת החיסון באופן שמאלץ צמיחה של מערכת חיסון חדשה (צילום: Shutterstock)
התרופה מחסלת את תאי מערכת החיסון באופן שמאלץ צמיחה של מערכת חיסון חדשה (צילום: Shutterstock)

תוצאותיהם של שני ניסויים קליניים שפורסמו בכתב העת המדעי היוקרתי The Lancet, מצביעות על כך שהתרופה Alemtuzumab הצליחה לטפל ביעילות רבה באנשים עם טרשת נפוצה התקפית הפגותית - גם בחולים אשר קיבלו לפני כן תרופה אחרת שלא הועילה להם וגם בחולים שלא טופלו בתרופות קודמות.

 

התרופה Alemtuzumab - הידועה בשמות המסחריים Campath או Lemtrada - מצליחה "לאפס" את המערכת החיסונית ומציגה תוצאות העולות על כל האופציות הטיפוליות האחרות. כשניתנת לאנשים עם טרשת נפוצה התקפית-הפוגתית, ה-Alemtuzumab מחסלת את תאי המערכת החיסונית, באופן שמאלץ את צמיחתה של מערכת חיסונית חדשה, אשר לא תוקפת את המיאלין ותאי העצב (כפי שמתרחש במחלה אוטואימונית זו).


המחקרים נערכו בקרב אנשים שלא טופלו בתרופות קודמות ובאנשים שלא הגיבו לתרופה הראשונה שקיבלו – הרביף, אחת מהתרופות היעילות ביותר הקיימות כיום לטרשת נפוצה.

 

 

כשנמדדה כמות ההתקפים החדשים תחת הטיפול ב-Alemtuzumab, נמצא שהטיפול הצליח להפחיתם ב-50%. לאורך שנתיים של מעקב 65% מהנבדקים עם טרשת נפוצה שקיבלו Alemtuzumab לא חוו התקפים, לעומת 47% תחת התרופה המקובלת.

 

בנוסף לכך, הקטין הטיפול ב-Alemtuzumab את הצטברות הנכות ב-42%: בניסוי חוו 20% מהנבדקים החמרה ברמת הנכות תחת הטיפול ברביף ורק 13% תחת הטיפול ב-Alemtuzumab.

 

המפתיע מכל הוא, שבסוף הניסוי, בממוצע, נבדקים שקיבלו את הטיפול ב-Alemtuzumab נמצאו עם שיפור ברמת התפקוד (עם פחות פגיעה נוירולוגית תפקודית) בהשוואה לרמה בה התחילו את הטיפול. זאת בעוד שקבוצת הביקורת שטופלה ברביף חוותה החמרה, כפי שידוע שיתרחש תחת כל הטיפולים הקיימים כיום.


פרופ' אלסטייר קומפסטון מאוניברסיטת קיימברדג', החוקר הראשי, אומר: "המחקר שלנו מראה את יכולת השינוי שה-Alemtuzumab יכולה לאפשר לאנשים עם טרשת נפוצה. מטופלים שהראו התדרדרות תחת הטיפול הראשוני שלהם, נחשבים כקשים לטיפול. כעת, הצלחנו להראות שה-Alemtuzumab עובדת איפה שתרופות הקו הראשון נכשלו. לא רק שהיא מפחיתה את הסיכון להתקדמות הנכות, אלא בטווח הארוך מצליחה להראות שיפור במצבם של המטופלים".


בעת האחרונה מתפרסמים דיווחים על תרופות חדשות המשווקות או נמצאות בשלבי ניסוי, אך אף אחת לא הצליחה להראות שיפור ברמת הנכות. עד עתה, כשבחנו טיפולים לטרשת נפוצה, הוצגה רק היכולת לעכב את ההתדרדרות. עם זאת, יש לציין, כי רק אחד מבין שני הניסויים הקליניים שנערכו הצליח להראות שיפור זה. בניסוי השני נצפתה עליונות התרופה בעיכוב הנכות, אך ללא שיפור.

 

תופעות הלוואי


בשני הניסויים שנערכו נראה סיכון לתופעות לוואי משמעותיות תחת הטיפול ב-Alemtuzumab. הטיפול מעורר מחלות אוטואימוניות אחרות: במהלך הניסויים כ-20% מן הנבדקים פיתחו מחלה אוטואימוניות בבלוטת התריס (thyroid autoimmunity) ו-1% פיתחו תרומבוציטופניה (חסר בטסיות) על רקע חיסוני (immune thrombocytopenia). עבודות קודמות עם התרופה הראו כי בטיפול ממושך עד 30% מהמטופלים יפתחו מחלה אוטואימוניות בבלוטת התריס.


ד"ר אלאסדיר קולס מאוניברסיטת קיימברידג', עובד במעבדתו על תשובה לתופעות הלוואי הללו. "למרות שה-Alemtuzumab גורמת לתופעות לוואי חמורות, ניתן לזהותן ולטפל בהן, כאשר ניתן מעקב נכון אחר המטופלים" הוא אומר. "בנוסף לכך, אנחנו מאמינים כי נוכל לזהות את המטופלים הנמצאים בסיכון לפתח תופעות לוואי אלו וכעת אנו מגייסים נבדקים לניסוי שיעזור לנו לגלות כיצד להפחית את הסיכון לצד הטיפול".

 

דאגה נוספת – המחיר


חברת Genzyme, יצרנית התרופה, הגישה לאישור הרשויות בארה"ב (ה-FDA) ובאירופה (ה-EMA) את התרופה לאישור לשימוש להתוויה של טרשת נפוצה. קיים חשש שעם האישור לטיפול בטרשת נפוצה, המחיר של ה-Alemtuzumab יעלה ויהיה יקר מידי למטופלים או למערכות הבריאות. האגודות הגדולות לטרשת נפוצה ברחבי ארה"ב ואירופה כבר פנו למנהלי החברה ודרשו מחיר הוגן.


דוברי החברה אמרו כי לא יציגו מחיר עד שהטיפול לא יאושר על-ידי הרשויות. לדבריהם יפעלו בשיתוף פעולה עם רשויות הבריאות הגדולות שיעזרו להעריך את יחס העלות-תועלת של התרופה ויתמחרו אותה בהתאם.

 

מסקנות הרשויות האמריקאיות והאירופאיות לגבי אישור התרופה צפויות להינתן ב-2013.

 


The Lancet, 1 November 2012 ,61768-1

The Lancet, 1 November 2012 ,61769-3
 

שרות-פנצטה
08/11/12 14:31
קישור:
הקלד כתובת לסרטון יוטיוב: