טרשת נפוצה

כמוניטרשת נפוצהחדשותלראשונה: תרופה לטרשת נפוצה פרוגרסיבית

לראשונה: תרופה לטרשת נפוצה פרוגרסיבית

ה-FDA אישר את התרופה אוקרוואס לטרשת נפוצה התקפית-הפוגתית ולטרשת נפוצה פרוגרסיבית – מהלך מחלה עבורו לא היה טיפול תרופתי ייעודי עד היום

מאת ערן ברקוביץ'
29/03/17
תגובות 7

חשוב להבין כי אוקרליזומאב לא מרפאת את המחלה, אלא מפחיתה את הסיכון להתקדמותה (צילום: Shutterstock)
חשוב להבין כי אוקרליזומאב לא מרפאת את המחלה, אלא מפחיתה את הסיכון להתקדמותה (צילום: Shutterstock)

פריצת דרך בטיפול בטרשת נפוצה: התרופה אוקרליזומאב (Ocrelizumab) - או בשמה המסחרי אוקרוואס (Ocrevus) - אושרה לטיפול בטרשת נפוצה פרוגרסיבית ראשונית. מדובר בטיפול הראשון שאושר למהלך פרוגרסיבי של המחלה. התרופה אושרה גם לטרשת נפוצה התקפית-הפוגתית ותהווה אפשרות טיפול נוספת לצד הטיפולים שכבר קיימים למהלך מחלה זה. כך הודיע אתמול (ג') מנהל המזון והתרופות האמריקאי (ה-FDA).

 

טרשת נפוצה היא מחלה אוטואימונית הפוגעת במערכת העצבים המרכזית - המוח וחוט השדרה. קיימים מספר מהלכים למחלה, השכיח בהם הוא התקפי-הפוגתי, המאופיין בתקופות של התפרצות התסמינים וביניהן רגיעה והיעלמות חלקית או מוחלטת של התסמינים. מהלך מחלה נוסף הוא פרוגרסיבי (מתקדם) – המאופיין בהחמרה מתמדת בתפקוד הנוירולוגי, בלי קשר להתקפים. טרשת נפוצה פרוגרסיבית יכולה להיות ראשונית – כאשר התסמינים מתקדמים ללא קשר להתקפים מרגע האבחון הראשוני, או משנית – כאשר מהלך המחלה מתחיל כהתקפי-הפוגתי וממשיך לפרוגרסיבי.

 

מאז התרופה הראשונה לטרשת נפוצה - הבטאפרון שהושקה ב-1993 - ועד אישור התרופה החדשה כעת, כל התרופות לטרשת נפוצה שהוצעו לציבור המטופלים היו להתוויה של טרשת נפוצה התקפית-הפוגתית בלבד. המטופלים במהלכים הפרוגרסיביים של המחלה - טרשת נפוצה פרוגרסיבית ראשונית ומשנית - נותרו ללא טיפול המעכב את התקדמות המחלה.

 

כיצד פועל האוקרליזומאב?

 

התרופה שמהווה נוגדן חד שבטי (monoclonal antibody) מבוססת על גישה חדשנית לטיפול בטרשת נפוצה - היא הונדסה לחסל באופן סלקטיבי תאי B של המערכת החיסונית, ולא מתמקדת בתאי T.

 

טרשת נפוצה היא מחלה אוטואימוניות, כלומר מחלה בה המערכת החיסונית תוקפת את הגוף. במחלה זו המערכת החיסונית תוקפת את מעטפת המיאלין - השכבה המגנה על תאי העצב במוח ועמוד השדרה. עד עתה חשבו שתאי T מתוך המערכת החיסונית הם הבעיה המרכזית אותה צריך לתקוף כדי לעצור את המחלה. היו לכך עדויות רבות, החל מנוכחות רבה של תאים אלו בסביבת הנגעים במערכת העצבים ועד צילומים במעבדה שמראים כיצד תאים אלו תוקפים את המיאלין. לכן מפתיע שהאוקרליזומאב נמצאה כיעילה, לאור כך שהיא משפיעה על מולקולה הנקראת CD20, אשר נמצאת על פני השטח של תאי B במערכת החיסונית. נראה שתאי B הם אלה שמעודדים ומכינים את תאי ה-T לתקוף את המיאלין.

 

"אם תאי ה-T הם אלו שלוחצים על ההדק ופוגעים בתאי העצב במוח, אז תאי B הם אלו שטוענים להם את האקדח" מסביר פרופ' סטפן האוזר, החוקר הראשי. "המחקר מראה בבירור שכאשר מצליחים לחסום את תאי ה-B, חוסמים גם את התגובה האוטואימונית בהמשך".

 

התרופה ניתנת באמצעות עירוי לווריד אחת לחצי שנה.

 

עד כמה התרופה יעילה?

 

חשוב להבין כי התרופה לא מרפאת את המחלה, אלא מפחיתה את הסיכון להתקדמותה. התרופה סווגה על ידי ה-FDA כ"טיפול פורץ דרך" לטרשת נפוצה פרוגרסיבית ראשונית בעקבות ממצאי מחקר קליני שלב 3, מה שזרז את תהליכי אישורה. מהמחקר המכונה  ORATORIO עולה כי בהשוואה לתרופת דמה (פלצבו) אוקרליזומאב הפחיתה ב-24% את שיעור החולים עם טרשת נפוצה פרוגרסיבית ראשונית שחוו התקדמות של הפגיעה הנוירולוגית (confirmed disability progression). בנוסף, נפח הנגעים הדלקתיים במוחם של המטופלים בתרופה ירד מעט בממוצע, בעוד שבקבוצת הפלצבו נפחם גדל. התרופה הוכיחה יעילות על פלצבו גם במספר מדדים נוספים. 

 

מהן תופעות הלוואי של אוקרוואס?

 

תופעות הלוואי הנפוצות ביותר של האוקרוואס, לפי המחקרים, הן תגובות למתן העירוי וזיהומים – בעיקר דלקות בדרכי הנשימה, זיהומי עור והרפס. בנוסף, התרופה עלולה להעלות את הסיכון לממאירות, לרבות סרטן השד. מלבד התופעות שצוינו לא נמצאו הבדלים בין הקבוצות בתופעות הלוואי המסוכנות או זיהומים חמורים, כך לפי מחקר אחרון שפורסם בכתב העת היוקרתי The new England Journal of Medicine. כמו כן, למרות שלא נצפו בקרב הנבדקים מקרים של דלקת מוח נגיפית (PML), זו עשויה להיות תופעת לוואי נדירה אך חמורה של התרופה.

 

מה באשר למהלך התקפי-הפוגתי? 

 

בעוד שפריצת הדרך ופרסום התרופה נובע בצדק בזכות היותה הראשונה המאושרת למהלך הפרוגרסיבי. חשוב לציין שהיא נמצאה יעילה גם לטיפול בטרשת נפוצה התקפית-הפוגתית בשני מחקרים מקיפים OPERA1 ו-OPERA2, אשר בחנו יחדיו 1,656 מטופלים מ-40 מדינות. על סמך מחקרים אלה התרופה אושרה גם לטיפול במהלך התקפי-הפוגתי ומספקת אפשרות טיפולית נוספת למגוון התרופות שכבר קיימות כיום למהלך מחלה זה. 

 

מתי הטיפול יהיה זמין בישראל?

 

חברת התרופות רוש (Roche) הודיעה כי אוקרוואס תהיה זמינה למטופלים בארה"ב תוך שבועיים. על סמך אישור ה-FDA, התרופה תוגש לרישום גם בישראל ובהמשך תוגש גם לוועדת הסל בתקווה שתיכנס לסל הבריאות בשנת 2018. עד שהתרופה תירשם בישראל, ניתן יהיה לייבאה באמצעות טופס 29 ג.

 

האם צפויים עוד טיפולים לטרשת נפוצה פרוגרסיבית?

 

האוקרוואס היא רק הסנונית הראשונה. תרופות נוספות למהלכים פרוגרסיביים נחקרות וחלקן אף בתהליכי אישור של רשויות הבריאות. בין הבולטות שבהן: התרופות האוראליות סיפונימוד - שנמצאת בעיצומם של מחקרים שלב 3 לאחריהם תוגש לאישור הרשויות ואיבודילסט - שנבחנת כטיפול לטרשת נפוצה פרוגרסיבית ראשונית ומשנית ונכנסה למסלול האישור המהיר של ה-FDA.

 

 

להודעה של חברת התרופות

.1chaim
05/11/17 18:08
האם זה נכון שעכשיו 09/11/2017 זה כבר מאושר בכל הקופות חולים??
Arielp
01/04/17 22:57
איך אפשר לברר מה מחיר התרופה ביבוא אישי?
ערן-ברקוביץ
09/04/17 19:41
שלום אריאל, מחיר התרופה בארה"ב יהיה 65,000$ לשנה. הייבוא לישראל אינו אפשרי כעת כי התרופה לא רשומה בישראל עדיין. זהו תהליך בירוקרטי שיימשך מספר שבועות. כשהתרופה תהיה רשומה, אני מאמין (מניסיון העבר במ...
שלום אריאל,
מחיר התרופה בארה"ב יהיה 65,000$ לשנה. הייבוא לישראל אינו אפשרי כעת כי התרופה לא רשומה בישראל עדיין. זהו תהליך בירוקרטי שיימשך מספר שבועות.
כשהתרופה תהיה רשומה, אני מאמין (מניסיון העבר במקרים דומים) שחברת התרופות תפרסם כיצד ניתן להשיגה, ואנחנו נעדכן כאן באתר.
קשה להעריך כמה תעלה התרופה בישראל לפני כניסתה לסל התרופות (נצטרך לחכות לועדה הבאה וכשתיכנס לסל תהיה בחינם, כמובן במידה ואכן תאושר ותיכנס לסל). המחיר, עד כניסתה לסל התרופות, יהיה תלוי בנכונות החברה לעשות הנחות ובניצול נכון של הגורמים המבטחים (ביטוח בריאות פרטי והשתתפות של קופת החולים).
ערן-ברקוביץ
31/03/17 11:18
שלום קרן, התשובה מורכבת ואנסה לענות בקצרה. השורה התחתונה היא: שבשני מהלכי המחלה אליהם התרופה אושרה, התקפי-הפוגתי ופרוגרסיבי ראשוני, הטיפול מעכב את התפתחות הנגעים במוח. ישנו קשר מובהק בין כמות הנגעי...
שלום קרן,
התשובה מורכבת ואנסה לענות בקצרה.
השורה התחתונה היא: שבשני מהלכי המחלה אליהם התרופה אושרה, התקפי-הפוגתי ופרוגרסיבי ראשוני, הטיפול מעכב את התפתחות הנגעים במוח. ישנו קשר מובהק בין כמות הנגעים (לרוב במחקרים בוחנים את נפחם הכולל של הנגעים) לבין חומרת הסימפטומים, לכן נכון להגיד שהטיפול מעכב את שניהם, יש לציין, כמו רוב התרופות לטרשת נפוצה.
עם זאת, מחלת הטרשת הנפוצה היא מורכבת ולא תמיד ישנו קשר ישיר והדוק בין כמות הנגעים לסימפטומים. כלומר, קיימים מצבים בהם אנשים עם נגעים קטנים ובודדים חווים סימפטומים חמורים ופגיעה משמעותית בתפקוד, ולעומתם אנשים עם נגעים רבים שנפחם גדול וכמעט לא חשים בסימפטומים ואין הנגעים או הסימפטומים מפריעים לתפקודם. הדבר תלוי, במיקום הנגעים, יכולת המוח לפצות על הפגיעה (הפלסטיות של המוח), מידת הפגיעה בעצב וביכולת ההולכה שלו, ותהליכים נוספים במחלה שיש להעריכם בדרך אחרת (כמו רמת הפעילות הדלקתית, הפגיעה בחומר האפור במוח ואטרופיה).
קרן223
31/03/17 10:33
ערן, אתה יודע אם התרופה מעכבת את התקדמות הנגעים או את התסמינים? או את שניהם? האם יתכן שהתקדמות התסמינים לא קשורה לקצב התקדמות הנגעים?
ערן-ברקוביץ
30/03/17 13:43
התרופה הנוכחית מעכבת את המחלה גם בקרב אנשים עם מהלך מחלה פרוגרסיבי ראשוני לראשונה - וזהו החידוש הגדול
מוג-ו
29/03/17 17:00
אז אם "חשוב להבין כי התרופה לא מרפאת את המחלה, אלא מפחיתה את הסיכון להתקדמותה. " מה היא שונה מתרופות אחרות כמו טקפידרה?
קישור:
הקלד כתובת לסרטון יוטיוב: