מנהלי קהילה
מובילי קהילה
תרופות. מחקרים. מציאות
שלום לכם,
אנסה טיפה לאתגר את הפאנל הרפואי:
אני מתמודדת עם טרשת נפוצה כ-33 שנים. המחלה החלה במהלך התקפי־הפוגתי, ובחמש-עשרה השנים האחרונות הפכה לפרוגרסיבית, ללא האדרה בהדמיות כלל.
למעט תקופה קצרה של טיפול בקופקסון, שהחמיר את מצבי, לא נטלתי טיפול תרופתי לאורך השנים, וזה מתוך בחירה מודעת.
גם לא טיפול סטרואידי.
המחלה החלה במהלך קלאסי של דלקת בעצב הראייה, עיוורון בעין אחת, נימול, ותחושת הוויה מפחידה של חיים בשני מימדים.
לנוכח ההתפתחויות הרבות בתחום הטיפול בטרשת בעשורים האחרונים, אשמח לאתגר אתכם בשתי שאלות מהותיות:
1. האם חולה עם מהלך מחלה דומה לשלי, אך שנטל טיפול תרופתי לאורך השנים, צפוי כיום להיות במצב תפקודי טוב יותר?
במילים אחרות, מהו הערך המצטבר של טיפולים תרופתיים במצב של SPMS ללא פעילות בהדמיה במשך שנים? האם יש לכך ביסוס מחקרי מוצק?
2. והשאלה העמוקה יותר:
האם ניתן בכלל לבצע מחקר רפואי תקף באמת בטרשת נפוצה, כשנדמה שכל חולה נושא עמו "ברקוד ביולוגי" ייחודי?
הבדלים ניכרים בין חולה לחולה - באופי המחלה, תגובה לטיפול, מהלכה הקליני, ממצאי הדמיה, ביומרקרים ופרופיל אימונולוגי - מציבים את הטרשת כאוסף של תתי-מצבים, לא כמחלה אחת הומוגנית.
האם לא הגיעה העת להכיר בכך שטרשת נפוצה אינה מחלה אחת, אלא שם כולל למגוון רחב של תסמונות נוירו-אימונולוגיות ובשל כך נדרש שינוי פרדיגמה באופן שבו חוקרים ומטפלים מבינים אותה?
אשמח לתשובתכם הכנה גם אם היא מודה באי וודאות ובמגבלות הידע הקיים…
תודה
(:
לביא שיפמן - MS ישראל
השאלה הראשונה שאת מעלה היא מצויינת וגם אני מתלבט בה לא מעט. אשתי אובחנה לפני יותר מ-25 שנה ולפני כ-10 שנים, מהלך המחלה שלה הפך להיות SPMS. כמוך, מיד עם האבחון היא בחרהלא להיות מטופלת ב-DMT והיא החלה בכך רק כ-3 שנים אחרי האבחון. בניגוד אליך, לאחר מכן היא טופלה במהלך השנים במגוןן תרופות DMT כשהעיקריות בהן הן טיסאברי ואוקרבוס. לפני 6 שנים, אחרי שהאוקרבוס החמירה את מצבה, היא החליטה להפסיק את הטיפול ב-DMT וכרגע היא מטופלת רק סימפטומטית. ה-EDSS שלה היום עומד על 7 כך שבראיה סוביקטיבית הטיפול ב-DMT לא עזר לה במימד התיפקודי.
יחד עם זאת, אני סבור שללא ה-DMT שנטלה לאורך השנים, לפחות בתקופה בה היתה מטופלת בהן, מצבה היום היה ככל הנראה גרוע יותר. אני סבור ששלוש השנים הראשונות בהן לא היתה מטופלת תרופתית, היו קריטיות עבורה. אני לא רופא והנגישות שלי לכל המידע הקיים בנושא לא תמיד אפשרית, אבל ישנם מחקרים רבים שמראים שטיפול ב-DMT, כמה שיותר קרוב לאבחון, מביא לאורך השנים מביא לרמת תפקוד טובה יותר.
Rene
תודה על השיתוף האישי, לביא.
זה חשוב ומאוד מרגש.
החקר והסקרנות שלך כבעל לאישה חולה - לגופו של עניין - מפעמים בעיניי, במיוחד לאור העובדה שגם בני משפחה קרובים מאוד, לצערי, לעולם לא יבינו באמת את הגוף והנפש של אדם החי עם מחלה.
התחושה שלך לגבי הערך האפשרי של טיפול תרופתי, גם כשאין ראייה תפקודית לכך - היא בדיוק לב השיח שרציתי לפתוח כאן.
מה באמת נחשב תוצאה מיטיבה?
האם אנחנו לא נוטים לשפוט טיפול רק על סמך תפקוד, בזמן שייתכן שהוא מונע הידרדרות נוספת - גם אם קשה למדוד זאת בפועל?
ומצד שני, ואולי זו השאלה הטעונה באמת –
האם ייתכן שחולים שלא נטלו טיפול תרופתי כלל, הגיעו בסופו של דבר לתפקוד דומה לאלה שכן?
האם ייתכן שהתרופות משכנעות אותנו בפוטנציאל הגנה, אבל במבחן הזמן, ההבדלים אינם מובהקים כפי שנדמה?
ועדיין, השאלה שמסקרנת אותי נותרת:
האם באמת ניתן לגזור מסקנות כלליות ממחקרים, כאשר ההטרוגניות בין החולים כה עצומה?
האם ייתכן שבעוד המחקרים מנסים לחלץ "ממוצעים", דווקא החריגים הם אלה שמספרים את סיפור המחלה?
תודה על תגובתך,
ובריאות שלמה.
עינת מילר
רנה העלית נושא ממש חשוב. גם אני כבר 31 שנה עם הטרשת ובשנים הראשונות ללא טיפול תרופתי גם כי לא היה וכשכבר היה אז רציתי הריונות והילדים.
בערך 10 שנים אחרי האבחון קיבלתי חצי אבונקס והפסקתי ושוב תקופה ארוכה בלי כלום ואז 17 שנה עם גילניה בלי התקפים ועם תמונת MRI די קבועה אבל תחושה של ירידה תפקודית מתונה אבל עיקבית קיבלה התעלמות מצד הרופאים
לפני שלוש שנים ניסיתי לעבור למייבנקלד, לקחתי את השנה הראשונה ולא קיבלתי אישור להמשיך לשנה השנייה בגלל ספירת כדוריות דם לבנות נמוכה והחלטתי שזהו בלי תרופות
אני חושבת שמה ששמר על הידרדרות מאוד מתונה זו הפעילות הגופנית שעשיתי ועליו דווקא הגילניה אבל אין באמת איך להוכיח את זה לצערי והשוואה לאנשים אחרים אם היא באמת בעייתית כי אנחנו באמת ממש שונים.
לביא שיפמן - MS ישראל
שתי הערות:
1. הסיפור האישי שלך ושל אישתי הן טיפה בים המידע. צריך כמובן מחקר הרבה יותר רחב כדי להסיק מסקנות יותר משמעותיות.
2. מחקר הוא בסופו של דבר סיפור סטטיסטי. כל מנגנון אישור התרופות, ולא רק לט"נ, מבוסס על סטטיסטיקה. אם הסטטיסטיקה מראה שה-DMT משפרים את המצב, זה ככל הנראה המצב האוביקטיבי.
Rene
תודה עינת ואלכס....
סטטיסטיקה היא כלי חיוני, אבל היא לא חזות הכול - במיוחד לא במחלות מורכבות והטרוגניות. יש צורך דחוף לפתח מודלים של מחקר שמבוססים גם על ניתוח עומק של תתי אוכלוסיות ופרופילים ביולוגיים אישיים....
טרשת נפוצה היא לא מחלה כלכלית לחברות התרופות בגלל מיעוט יחסי של חולים..
לכן המחקרים לא תופסים נפח....
וחבל
אביב17
היי שלום רנה אני מצב דומה לשלל לא מטופל כמעט מההתחלה המצב בגדול עומד ויציב ניסיתי כמה תרופות בהתחלה שחשבתי שאני עומד למות בגללם ומאז אני לא נוגע בתרופות ואני לא בעדן גם עד שלא יהיה משהו ודאי ובטוח שזה כרגע ובבנתיים אין וגם הרופאים אומרים עם קושי גדול אז אני כרגע נגד תרופןת וחושב שאם הייצי לוקח תרופות המצב שלי היה גרוע מאוד זה דעתי מהבדיקות שלי שיהיה בהצלחה ובריאות לכלונו