ועדת ה-CHMP - הוועדה למוצרים רפואיים לשימוש בני אדם של רשות התרופות האירופית (ה-EMA) המליצה על אישור התרופה מייבנקלאד (​Mavenclad) המכילה את החומר הפעיל קלדריבין (Cladribine) לשיווק באירופה כטיפול למבוגרים עם טרשת נפוצה התקפית-הפוגתית עם מהלך מחלה פעילה במיוחד.

התרופה עוברת את מחסום הדם-מוח (BBB) ופוגעת בשגשוג (פרוליפרציה) של תאי מערכת החיסון מסוג לימפוציטים, אשר נחשבים לבעלי תפקיד מרכזי בפתולוגיה של טרשת נפוצה. הטיפול ניתן באופן לא שגרתי - עד 20 טבליות לאורך שנתיים, כאשר בשנה השלישית והרביעית אין צורך בטיפול נוסף.

תופעות הלוואי העיקריות של התרופה הן לימפופניה, אשר ה-EMA מציין שיכולה להיות חמורה וממושכת וזיהומים - לרבות בנגיף הרפס זוסטר. החומר הפעיל קלדריבין מאושר לטיפול בסרטן מסוג לוקמיה ולימפומה, במקרים אלו הטיפול בתרופה ניתן בעירוי דרך הווריד.

יעילות התרופה מתבססת על ניתוחי המשך למחקר ה-CLARITY, מחקר קליני שלב 3 שנמשך שנתיים שהראה כי קלדריבין מפחיתה את קצב ההתקפים השנתי ב-67% ואת הסיכון להחמרה נוירולוגית כפי שנמדדת באמצעות מדד ה-EDSS ב-82%. ניתוח של מחקרי ההמשך שהוצג בכנס ה-CMSC 2017, הראה כי לאורך ארבע שנים בין 73% ל-89.9% מהמטופלים שקיבלו קלדריבין היו ללא נגעים חדשים ב-MRI, ובין 75.6% ל-81.2% לא חוו התקפים, כאשר הטווח נע בהתאם למינונים השונים כפי שהוצגו במחקר ה-CLARITY EXT. עוד המחקר הציג, כי אין צורך בטיפול נוסף בשנים השלישית והרביעית וכי לא עלו תופעות לוואי או סיכונים אחרים לאורך ארבע שנות המעקב.

חוות הדעת הנוכחית של ועדת ה-CHMP מבוססת על ארבעה מחקרים קליניים שלב 3, בהם השתתפו למעלה מ-2,700 מטופלים, חלקם היו במעקב יותר מעשור. לפי נתוני היעילות והבטיחות שעלו ממחקרים אלו הוועדה קבעה שיתרונות הטיפול עולים על סכנותיו.

המלצת ה-CHMP הוגשה לרשות האירופית אשר תחליט האם לאשר סופית את התרופה תוך 67 ימים ממועד הגשת ההמלצה. ברוב המוחלט של המקרים הרשויות מקבלות את המלצת הוועדה.

כפי שדווח בעבר ב"כמוני" הקלדריבין כבר הוגשה לאישור הרשויות בארה"ב ואירופה, אך נדחתה ב-2010 על ידי הרשות האירופית לתרופות וב-2011 על ידי מנהל המזון והתרופות האמריקני, ה-FDA. הרשויות בזמנו הדגישו את דאגתן לגבי הסיכון לסרטן בעקבות התוצאות הראשוניות של מחקר ה-CLARITY. ביולי 2016 חברת התרופות מרק-סרונו הכריזה כי מחקרי ההמשך הוכיחו שאין סיכון מוגבר לסרטן בעקבות השימוש בקלדריבין ולכן ה-EMA קיבל את בקשתם להערכה מחדש.

חברת התרופות טרם הגישה ל-FDA בקשה לבחינה מחדש של אישור לשיווק התרופה בארה"ב, אך על סמך אישור ה-EMA - בהנחה שיתקבל על סמך המלצות הוועדה - תוגש בקשה לרישום התרופה בישראל שתבחן על ידי משרד הבריאות וכן תישקל הכנסתה לסל התרופות הממלכתי בשנת 2018 - בהתאם להחלטות ועדת הסל. 

מקור: EUROPEAN MEDICINES AGENCY