סל התרופות הישראלי לטרשת נפוצה התרחב

השנה נכנסו לסל שירותי הבריאות שתי תרופות חדשות ומיוחדות לטרשת נפוצה שניתנות למטופלים במימון קופות החולים: אוקרוואס - התרופה הראשונה (ונכון להיום היחידה) שאושרה לטיפול במהלך הפרוגרסיבי של מחלת הטרשת הנפוצה. התרופה נכנסה לסל למטופלים עם מהלך פרוגרסיבי-ראשוני של המחלה בהתוויות מסוימות וגם כאפשרות טיפול נוספת למגוון האפשרויות למטופלים עם טרשת נפוצה התקפית-הפוגתית - כטיפול קו ראשון לאנשים עם מחלה סוערת וכטיפול קו שני לחולים אשר נכשלו על תרופות קו ראשון.

התרופה השנייה שנכנסה לסל היא מייבנקלאד - תרופה לטיפול בטרשת נפוצה התקפית-הפוגתית, אשר ניתנת למטופל בדפוס שאינו שגרתי. המטופל לוקח כ-20 כדורים בלבד לאורך שנתיים ולאחר מכן אין צורך בשום טיפול במהלך השנה השלישית והרביעית לפחות. התרופה נכנסה לסל למטופלים עם טרשת נפוצה התקפית-הפוגתית כטיפול קו ראשון באנשים עם מחלה סוערת וכטיפול קו שני לאנשים עם טרשת שתרופות קו ראשון לא סייעו להם.

הביטוח הלאומי הולך לקראתך

רבים מהאנשים עם טרשת נפוצה חוו תסכול בהגיעם לביטוח הלאומי כדי למצות כחוק את זכויותיהם, בגלל חוסר הבנה של הרשויות את המחלה. אנשים הגיעו לוועדות לקביעת אחוזי הנכות ואובדן כושר עבודה לאחר התקפים קשים של טרשת נפוצה ששינו את חייהם, אך מכיוון שבזמן הוועדה לא בלטו התסמינים במלוא עוצמתם, הם לא קיבלו את זכויותיהם ולעיתים יצאו עם תחושה שלא מאמינים להם ואף שאולי חושבים שהם רמאים.

זמן קצר לאחר יום המודעות האחרון לטרשת נפוצה בביטוח הלאומי הודיעו כי התאימו את תהליך קבלת ההחלטות של הוועדות הרפואיות לאופי המחלה, כדי להקל על מטופלים שמבקשים למצות את זכויותיהם. אנו מקווים שבשנה הבאה כבר נשמע תגובות על חוויות טובות יותר מהמפגש עם ועדות הביטוח הלאומי.

התרופה לטרשת נפוצה שהורדה מהמדפים

במארס האחרון התרופה זינברייטה הורדה מהמדפים לאחר שהצטברו דיווחים על מטופלים בתרופה שאובחנו אצלם אנצפליטיס (דלקת המוח) ו/או דלקת המערבת את קרום המוח, בהם מקרים שהסתיימו במוות. זאת בנוסף לדיווחים קודמים על מקרים של פגיעה חמורה בתפקוד הכבד.

מקרה זה מחדד את חשיבות המעקב של רשויות הבריאות וחברות התרופות אחר יעילות ובטיחות התרופות, גם לאחר אישורן ושיווקן.

תרופה ראשונה מאושרת לילדים עם טרשת נפוצה

טרשת נפוצה בילדים היא נדירה - כ-5% מהאבחנות של טרשת נפוצה ניתנות מתחת לגיל 18. עד עתה ילדים, על מאפייניהם הייחודים, קיבלו תרופות שנוסו ואושרו לטיפול במבוגרים.

בתחילת החודש התקבל אישור רשמי של מנהל המזון והתרופות האמריקאי (ה-FDA) להרחיב את התוויות השימוש בתרופה גיליניה כך שיכללו גם ילדים – ובכך גילניה הפכה לתרופה הראשונה שאושרה לשימוש בילדים.

האישור ניתן בהסתמך על מחקר קליני שלב 3 בו הוכחה יעילות ובטיחות הטיפול ספציפית בקרב ילדים. הגילניה במחקר הפחיתה את קצב ההתקפים השנתי ב-82% לאורך שנתיים, בהשוואה לטיפול בתרופה אבונקס. לאחר טיפול של שנתיים 86% מקרב הנבדקים שקיבלו גילניה לא חוו התקפים, לעומת 39% בקרב הקבוצה שקיבלה טיפול באבונקס. גם ממצאי ההדמיה תמכו ביעילות הגילניה, סריקות ה-MRI הראו שהתרופה מפחיתה באופן משמעותי את פעילות המחלה כפי שמתבטאת בכמות הנגעים וכן מעכבת את הפגיעה בנפח המוח. תופעות הלוואי במחקר נמצאו דומות לתופעות הלוואי המוכרות והידועות שמופיעות בקרב מבוגרים.

יש להדגיש כי למרות שה-FDA נתן בשלב זה אישור רשמי רק לגליניה לשימוש בילדים, זה לא אומר שעל ילדים עם טרשת נפוצה לקבל גילניה. ההחלטה לגבי הטיפול התרופתי צריכה להתקבל בשיתוף הנוירולוג המטפל. בקבלת ההחלטות לגבי הטיפול המתאים ביותר יש להתחשב במגוון רחב מאוד של גורמים, כגון יעילות הטיפול הנוכחי שהילד מקבל, היתרונות והסיכונים שבכל טיפול, כמו גם המעקב הנדרש והשפעת הטיפול על חיי היום-יום של הילד או המתבגר עם טרשת נפוצה. תרופות נוספות לטרשת נפוצה נבחנות כיום במחקרים קליניים כדי להוכיח שהן בטוחות ויעילות גם בקרב ילדים וסביר שה-FDA יכיר בהן בשנים הקרובות.

הטיפול בתאי גזע לאנשים עם טרשת נפוצה ממשיך להתקדם

לתאי הגזע פוטנציאל גדול לשיפור חייהם של אנשים עם טרשת נפוצה. כל מחקר וכל כנס מקדם אותנו לרגע שהטיפולים הללו יצאו מבועת המחקר והתיאוריה, יאושרו ויהפכו לטיפול מקובל שניתן יהיה לקבל במרפאת הטרשת הנפוצה. במארס 2018 פורסמו ממצאי מחקר נוסף שבחן השתלת תאי גזע המטופויאטיים בקרב אנשים עם טרשת נפוצה.

במסגרת המחקר 110 נבדקים חולקו לשתי קבוצות - קבוצה אחת קיבלה טיפול בתאי גזע והשנייה קיבלה את התרופות הרגילות לטרשת נפוצה והיוותה קבוצת ביקורת. מתוך המטופלים בתאי גזע - רק נבדק אחד חווה התקף טרשת נפוצהו זאת לעומת 39 התקפים שתועדו בקבוצת הביקורת. צוות המחקר גם ציין שבקבוצת המטופלים בתאי גזע ניכר כי התפקוד השתפר. באשר לבטיחות הטיפול - לא היו תגובות רעילות או מקרי מוות בקרב קבוצת הנבדקים שעברה את השתלת תאי הגזע, זאת בניגוד למחקרים קודמים בהם תועדו תופעות לוואי מסוכנות ביותר של הטיפול. 

מתחיל להסתמן שבעשור הקרוב, אנשים עם טרשת נפוצה יוכלו לקבל טיפול בתאי גזע ושהטיפול יתקדם ויעשה יעיל ובטוח יותר.

התפתחויות נוספות בתחום הטרשת הנפוצה צפויות בעתיד הקרוב – כיום נערכים 263 מחקרים שמתמקדים במהלכים הפרוגרסיביים של טרשת נפוצה. עתידים להתפרסם מחקרים על התזונה האידאלית לטרשת נפוצה, תרופות חדשות לשיקום המיאלין שיעזרו בתיקון נזקים שנגרמו, שכלול תכניות שיקומיות לשיפור התפקוד ומניעת התדרדרות, טיפול מותאם אישית לאנשים עם טרשת נפוצה, השפעת המיקרוביום על המחלה, שכלול אמצעי ההדמיה, הבנת המנגנון מאחורי המחלה ועוד. נמשיך לעדכן.